Dompé, una biofarmacéutica líder con operaciones en Italia y Estados Unidos, ha anunciado hoy que ha sido seleccionada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para participar en el programa de vales de prioridad nacional Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV). Gracias a esto, Dompé ha obtenido un vale que le permite abreviar notablemente el plazo de revisión de la solicitud de comercialización y mejorar la colaboración con la FDA. Dompé tiene la intención de aplicar el vale a la solicitud de licencia biológica (BLA) a una formulación intranasal del factor de crecimiento nervioso (Cenegermin-bkbj) para tratar la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA). La administración intranasal del FCN es un método novedoso, patentado por Dompé, para una administración no invasiva.
“El CNPV representa una palanca estratégica para agilizar el acceso a las terapias transformadoras para aquellos pacientes que tienen necesidades médicas no cubiertas, como la NOIANA”, ha asegurado Sergio Dompé, presidente ejecutivo de Dompé. “A partir de nuestro logro pionero con Oxervate, la primera terapia con NGF aprobada para la queratitis neurotrófica en 2018, ya estamos avanzando en una nueva formulación intranasal de FCN (Cenegermin-bkbj), para sortear la barrera hematoencefálica y redefinir las posibilidades en materia de neurooftalmología”.
La NOIANA se refiere a una pérdida del flujo sanguíneo al nervio óptico que provoca una pérdida repentina de la visión, que suele producirse de forma espontánea. Hay cerca de 6000 casos nuevos por año en Estados Unidos y va en aumento debido al envejecimiento de la población y a la mayor prevalencia de varios factores de riesgo como la diabetes, la hipertensión y otras afecciones relacionadas con la obesidad, como la apnea del sueño. Hasta tres de cada cuatro pacientes experimentan una discapacidad visual considerable y casi uno de cada diez pacientes sufre una pérdida profunda de la visión y ceguera legal.1
En la actualidad, no existen tratamientos aprobados para revertir la pérdida de la visión o prevenir su empeoramiento en pacientes con NOIANA.
“La NOIANA se relaciona estrechamente con la obesidad, las enfermedades cardiovasculares y el envejecimiento de la población y es la neuropatía óptica aguda más común en las personas mayores de 50 años, que puede provocar una pérdida grave y permanente de la visión”, ha señalado Ahmed Enayetallah, director de desarrollo de Dompé. “Dada esta necesidad insatisfecha, estamos encantados con esta oportunidad de acelerar su desarrollo y ofrecer soluciones potenciales a los pacientes lo antes posible, gracias al vale del programa CNPV”.
Dompé desarrollará un FCN intranasal con el objetivo de preservar y mejorar la función visual en los pacientes con pérdida de visión secundaria a NOIANA. Han planificado un programa de registro de ensayos clínicos fundamentales en más de 130 centros de 16 países.
Acerca de Dompé Dompé farmaceutici S.p.A. es una empresa biofarmacéutica privada y mundial, cuya misión es acercarles todo el potencial del factor de crecimiento nervioso (FCN) a los pacientes. Habiendo sido la primera empresa en descubrir el potencial terapéutico del FCN, Dompé desarrolló el primer tratamiento con FCN aprobado por la FDA. En la actualidad, nuestra cartera de productos clínicos demuestra nuestro compromiso con la redefinición de los tratamientos para afecciones oftálmicas, neurológicas y relacionadas con el dolor. Con el aval que nos dan 130 años de independencia, hemos aceptado el desafío de transformar nuestra ciencia y transformarnos nosotros ofreciendo terapias modificadoras de la enfermedad de primera clase a través del FCN y otras moléculas innovadoras, para contribuir a que las personas puedan mejorar su visión, apoyar la recuperación neurológica y controlar el dolor de forma eficaz. En la actualidad, Dompé cuenta con más de 950 empleados en todo el mundo y un centro de operaciones comerciales en Estados Unidos, situado en el área de la bahía de San Francisco.
Consulte más información en https://www.dompe.com/us/.
Acerca del factor de crecimiento nervioso (FCN) El factor de crecimiento nervioso (FCN) es una neurotrofina que pertenece a una familia de proteínas fundamentales para el crecimiento, el mantenimiento y la supervivencia de las neuronas, con amplio potencial terapéutico. El FCN fue descubierto por la neurobióloga italiana Rita Levi-Montalcini y el bioquímico estadounidense Stanley Cohen, lo cual les valió el Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 1986. En su investigación, los doctores Levi-Montalcini y Cohen descubrieron que el FCN cumple una función crucial en la proliferación, diferenciación y supervivencia de las neuronas simpáticas y sensoriales. Dompé es la primera empresa en descubrir el potencial terapéutico del FCN, a partir de un descubrimiento galardonado con el Premio Nobel para ofrecer un tratamiento innovador para una enfermedad ocular neurotrófica rara.
Acerca de la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA) Las neuropatías ópticas son trastornos provocados por daños en el nervio óptico, que interrumpen las señales visuales de la retina hacia el cerebro debido a lesiones, inflamación, flujo sanguíneo deficiente o factores genéticos y degenerativos. El resultado es una pérdida progresiva o repentina de la visión, que suele afectar la visión central o periférica y la discriminación de los colores y en casos graves, deriva en la ceguera permanente. La neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica ( NOIANA) es la causa más común de la lesión aguda del nervio óptico y la neuropatía óptica en las personas mayores de 50 años. Afecta por igual a los hombres y a las mujeres y suele aparecer alrededor de los 66 años de edad. Si bien no se conoce con exactitud su causa, entre los factores de riesgo comunes se mencionan la diabetes, la hipertensión arterial, el colesterol alto y el tabaquismo. A pesar de su frecuencia y del riesgo de pérdida grave y permanente de la visión, no hay ningún tratamiento de eficacia demostrada para mejorar las consecuencias en la visión.
Acerca del programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV) La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) puso en marcha el programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV) para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos recetados y productos biológicos en consonancia con las prioridades nacionales críticas en materia de salud de los Estados Unidos. Anunciado en junio de 2025, el programa les da a las empresas la oportunidad de acortar los plazos de revisión de las solicitudes estándar de 10 a 12 meses a apenas 1 o 2 meses, al aplicar un proceso de revisión colaborativo y multidisciplinario
A las empresas seleccionadas se les otorga un vale que les permite mejorar la comunicación con la FDA y asegurar una revisión constante, para agilizar el cronograma de cumplimiento, al tiempo que se mantienen los rigurosos estándares de seguridad y eficacia de la agencia. El programa se destina a aquellas terapias transformadoras que abordan los principales desafíos en materia de salud pública y las grandes necesidades médicas que aún no han sido cubiertas.
Acerca de Oxervate OXERVATE® (cenegermin-bkbj) es una solución oftálmica al 0,002 % indicada para tratar la queratitis neurotrófica. Información importante de seguridad: Se deben retirar las lentes de contacto, ya sean terapéuticas o correctoras, antes de aplicar OXERVATE. Las lentes de contacto se pueden volver a colocar 15 minutos después de haberse administrado OXERVATE. OXERVATE puede provocar molestias oculares, en particular, dolor ocular, que pueden ser de leves a moderadas. Los pacientes deben comunicarse con el médico si se produce una reacción ocular más grave. La reacción adversa más común registrada con OXERVATE (~16 %) fue dolor ocular. Otras reacciones adversas con OXERVATE (1 % a 10 %) fueron los depósitos corneales, sensación de cuerpo extraño, hiperemia ocular, inflamación ocular, fotofobia, lagrimeo y dolor de cabeza.
Referencias:
El comunicado en el idioma original es la versión oficial y autorizada del mismo. Esta traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal.
Vea la versión original en businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20251016646157/es/
«El comunicado en el idioma original es la versión oficial y autorizada del mismo. Esta traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal».
Esta selección de Dompé, uno de apenas nueve beneficiarios seleccionados y el único en el ámbito oftalmológico, destaca el compromiso de esta empresa con la aceleración de la innovación y la administración de terapias innovadoras para los pacientes que las necesitan con urgencia. Le otorgan a Dompé un vale que reduce el plazo de revisión de la solicitud de comercialización de los 10-12 meses habituales a apenas 1-2 meses Dompé tiene previsto aplicar el vale a su solicitud de licencia biológica (BLA) para una forma intranasal del factor de crecimiento nervioso (Cenegermin-bkbj) para tratar la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA). La plataforma intranasal de FCN de Dompé se desarrolló a partir del descubrimiento, galardonado con el Premio Nobel, de la neurobióloga Rita Levi-Montalcini y el bioquímico Stanley Cohen. – Business Wire